Na jakie terapie czekają hematolodzy?

Medexpress: Pani Profesor, jakie największe nadzieje środowisko naukowe wiąże z listą TOP10 HEMATO?

Prof. Iwona Hus: Lista TOP10 HEMATO jest bardzo ważna, bo przygotowują ją eksperci, lekarze praktycy, którzy wskazują, co jest najważniejsze dla pacjentów. Wciąż czekamy przede wszystkim na poprawę dostępu do leczenia szpiczaka plazmocytowego.

Czekamy na dostęp do schematu Dara-VRd dla pacjentów kwalifikujących się do autologicznego przeszczepienia komórek krwiotwórczych, z późniejszym leczeniem podtrzymującym daratumumabem. To bardzo ważne, ponieważ mamy nadzieję, że istotnie wpłynie na czas przeżycia chorych.

Druga ważna kwestia w szpiczaku plazmocytowym to terapia CAR-T. Jest ona szczególnie potrzebna pacjentom z ciężkim, agresywnym przebiegiem choroby, u których szybko dochodzi do nawrotu. Dla tych chorych obecnie nie mamy skutecznej terapii.

Warto też wspomnieć o dwóch lekach: akalabrutynibie i pirtobrutynibie. Oba są inhibitorami kinazy Brutona (BTK). Akalabrutynib jest inhibitorem kowalencyjnym. W chłoniaku z komórek płaszcza zależy nam na dostępie do leczenia skojarzonego akalabrutynibem i bendamustyną. Akalabrutynib jest już stosowany u pierwszych pacjentów w ramach wczesnego dostępu, dzięki producentowi leku. Może to istotnie poprawić rokowanie chorych na chłoniaka z komórek płaszcza, którzy nie kwalifikują się do autologicznego przeszczepienia. Takie postępowanie zalecają towarzystwa naukowe.

Kolejna kwestia to połączenie akalabrutynibu z wenetoklaksem w pierwszej linii leczenia przewlekłej białaczki limfocytowej. To ważne, ponieważ jest to schemat całkowicie doustny. Akalabrutynib jest inhibitorem BTK nowej generacji, o mniejszej toksyczności kardiologicznej niż dostępny obecnie ibrutynib. Bardzo czekamy na tę terapię. Ma ona określony czas trwania, co jest korzystne zarówno dla pacjentów, jak i dla systemu ochrony zdrowia oraz płatnika.

Na koniec chciałabym powiedzieć o pirtobrutynibie, niekowalencyjnym inhibitorze BTK. To skuteczna opcja dla chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową, którzy wyczerpali dostępne opcje leczenia kowalencyjnymi inhibitorami BTK. W polskich warunkach mogą to być również chorzy, którzy otrzymali już inhibitor BCL-2 albo u których takie leczenie jest przeciwwskazane. Nie mamy jednak rejestracji EMA dla tej grupy pacjentów. Pozostałe możliwości to badania kliniczne i inne formy eksperymentu medycznego.

Druga sytuacja kliniczna dotyczy chłoniaka z komórek płaszcza. Mówimy o pacjentach po immunochemioterapii i leczeniu kowalencyjnym inhibitorem BTK, dla których również nie mamy skutecznej opcji leczenia. Jest wprawdzie terapia CAR-T, ale dopiero w trzeciej linii.

To agresywny chłoniak i ważne jest, żeby leczenie rozpocząć szybko. Ratunkowy dostęp do technologii lekowych (RDTL) wymaga jednak przygotowania wniosku i uzyskania jego akceptacji. Moim zdaniem nie rozwiązuje to problemu dostępu do leczenia w tej grupie pacjentów.