O przełomowych terapiach w hematoonkologii mówi w rozmowie z Iwoną Schymallą prof. Piotr Rzepecki, kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych i Hematologii, WIM Warszawa.
W czasie Forum Ekonomicznego w Krynicy dyskutowano na temat przełomowych terapii w medycynie. Mówi się o aspekcie finansowym i o tym, jakże często nie można tych terapii finansować w Polce, dlatego są one niedostępne dla pacjentów. Na jakie w tej chwili przełomowe terapie w hematoonkologii czekają pacjenci i lekarze?
Jeśli chodzi o przełomowe terapie w hematologii, bo o nich mogę się wypowiedzieć, dotyczą one przede wszystkim chorych z przewlekłą białaczką limfocytową. Następujące leki: obinutuzumab, ibrutinib, idelalisib, ofatumumab, zostały uznane przez FDE za przełomowe, czyli znacząco poprawiające wyniki leczenia w porównaniu z dotychczas obowiązującym standardem postępowania w chorobach poważnych bądź zagrażających życiu. Obinutuzumab to przeciwciało nowej generacji niszczące komórki nowotworowe w przewlekłej białaczce limfocytowej. Ibrutinib i idelalisib stosowane są również przy białaczce limfocytowej u specyficznej grupy chorych z białaczką limfocytową i z mutacją chromosomu siedemnastego czyniącą chorych opornymi na dotychczas stosowane leczenie. Kolejny lek ofatumumab to ludzkie przeciwciało anty-CD20. I tak mamy cztery leki dla tej jednostki chorobowej. Z kolei dla ostrej białaczki limfoblastycznej mamy nowy rodzaj przeciwciała blinatumomab, który niszczy komórki nowotworowe bezpośrednio wiążąc się z nimi. Drugi mechanizm jego działania polega na stymulacji naturalnych komórek układu odpornościowego, jakimi są limfocyty T. Ma więc dwie drogi działania na komórkę nowotworową. Z tego co pamiętam jest jeszcze jeden lek przełomowy – eltrombopag, stosowany w małopłytkowości samoistnej przewlekłej. Obecna nazwa to przewlekła autoimmunizacyjna małopłytkowość. Drugie wskazanie do tego leku to małopłytkowość związana z przewlekłym zakażeniem wirusem zapalenia wątroby typu C.
To są przełomowe terapie. Z tego co Pan Profesor mówi pacjenci w Polsce mają do nich dostęp?
Te leki są zarejestrowane w Polsce, natomiast nie są finansowane przez płatnika, czyli NFZ.
Jakaś część pacjentów nie może więc skorzystać z tak innowacyjnego leczenia?
Niestety nie może skorzystać, bo wiąże się to z nakładami finansowymi dla szpitali czy samego pacjenta.
Czy środowisko lekarzy, w tym hematologów, podejmuje jakieś działania, by ta innowacyjność mogła być odczuwana przez lekarzy i pacjentów hematologicznych?
Tak, chociażby przez promowanie standardów postępowania. One na świecie zostały już opracowane i te przełomowe leki, wchodzą w skład tych standardów. Takim kluczowym jest standard amerykański NCCN, w którym obinutuzumab ma kategorię pierwszą rekomendacji, czyli najwyższą z możliwych. Dotyczy to specyficznej grupy pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową chorych starszych z chorobami współistniejącymi. W związku z tym jest to bardzo specyficzna grupa chorych, dla których jest to ratunek w ich nieszczęściu, czyli nowotworze. Całkiem niedawno ukazały się również zalecenia ESMO - grupy europejskiej, które również obejmują zastosowanie tegoż leku oraz wskazują na ibrutinib i idelalisib, które w specyficznych sytuacjach u pacjentów z tą mutacją w obrębie chromosomu siedemnastego powinny być stosowane przy przewlekłej białaczce limfocytowej. Polscy hematolodzy propagują te zalecania, bo innych nie ma, a same towarzystwa są na całym świece poważane i warto korzystać z tych rekomendacji.
