Profilaktyka krwawień pozwala pacjentom z hemofilią uniknąć poważnych powikłań i prowadzić normalne życie. Jednak zdaniem prof. dr. hab. n. med. Jerzego Windygi, kierownika Kliniki Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, dorośli chorzy z ciężką hemofilią A bez inhibitora nadal nie mają dostępu do części nowoczesnych terapii, które mogłyby znacząco poprawić ich jakość życia.
Prof. Windyga: Dorośli pacjenci z ciężką hemofilią A nadal czekają na dostęp do nowoczesnych terapii
Opublikowano 28 lipca 2026 09:05
Celem leczenia hemofilii jest przede wszystkim zapobieganie krwawieniom, które mogą prowadzić do uszkodzenia stawów, niepełnosprawności, a w najcięższych przypadkach także zagrożenia życia. Jak podkreśla prof. dr hab. n. med. Jerzy Windyga, profilaktyka pozwala uniknąć wielu poważnych powikłań. - Profilaktyka po pierwsze ma spowodować, żeby nie dochodziło do krwawień, po drugie, żeby pacjent nie był inwalidą narządu ruchu, bo krwawienia do stawów powodują, że narząd ruchu ulega degradacji, ale także żeby pacjent żył dostatecznie długo - podkreśla prof. Windyga.
Ekspert zwraca uwagę, że dzięki wczesnemu wdrożeniu profilaktyki sytuacja młodych pacjentów z hemofilią znacząco się zmieniła. - Praktycznie w tej chwili chorego z ciężką hemofilią w młodym wieku nie odróżni się od zdrowego rówieśnika. Starsi z kolei mają zrujnowane stawy. Są to zmiany nieodwracalne.
Jednocześnie problemem pozostaje dostęp dorosłych pacjentów do nowoczesnych terapii. Jak wskazuje prof. Windyga, tradycyjne leczenie wymaga częstych podań dożylnych, co jest dużym obciążeniem dla chorych. - Jeżeli pacjent stosuje długoterminową profilaktykę z wykorzystaniem tak zwanych koncentratów czynników krzepnięcia o standardowym czasie półtrwania, to ten pacjent wymaga tygodniowo przynajmniej trzech podań dożylnych. Jak sobie teraz pomnożymy, to się okazuje, że rocznie taki pacjent będzie wymagał około stu osiemdziesięciu zastrzyków dożylnych. I tak rok w rok, przez całe życie.
Alternatywą są nowoczesne terapie, w tym leki podawane podskórnie, które mogą ograniczyć liczbę podań i poprawić komfort życia pacjentów. - Ich skuteczność jest nie mniejsza niż leków podawanych dożylnie. Czasami jest większa niż leków podawanych dożylnie, a to podawanie podskórne może mieć miejsce nawet co tydzień, co dwa tygodnie, co cztery tygodnie - kontynuuje profesor.
Specjalista podkreśla, że szczególnym wyzwaniem pozostaje grupa dorosłych pacjentów z ciężką hemofilią A bez inhibitora, którzy obecnie nie mają dostępu do nowoczesnych terapii podskórnych. - Niestety dorośli nie mają. Pacjenci dorośli nie. A dorośli oznacza ci, którzy mają ponad osiemnaście lat.
Zdaniem profesora leczenie hemofilii powinno uwzględniać indywidualne potrzeby pacjentów i opierać się na wspólnych decyzjach lekarza oraz chorego, a dostęp do nowoczesnego leczenia dla dorosłych pacjentów jest obecnie jedną z najważniejszych potrzeb. - Była pozytywna opinia prezesa AOTMiT-u. Już w ubiegłym roku. Brakuje tej decyzji.
Profesor wśród priorytetów wymienił zapewnienie dostępności do nowoczesnego leczenia jeszcze jednej, szczególnej grupie.
- Chcę, żeby pacjenci, którzy być może będą mnie słuchać, wiedzieli, że o nich nie zapominam. To są pacjenci, którzy byli w badaniach klinicznych przez kilka lat. Oni, można powiedzieć, w tym czasie nie kosztowali państwo nic. Oni są zachwyceni jednym z tych leków, o których mówimy. Chcieliby mieć kontynuację. Proszę sobie wyobrazić - jako pacjenci dorośli nie mają możliwości tej kontynuacji. My staramy się naprawdę zrobić wszystko, żeby Ci pacjenci mogli kontynuować terapię, bo wielu z nich sobie życie zupełnie inaczej ułożyło dzięki dostępności tej akurat terapii podskórnej. Chciałbym, żeby pacjenci też mieli świadomość, że ja o nich pamiętam, że nasz zespół pamięta i będziemy robić wszystko, aby mogli kontynuować to leczenie.
