Jerzyk (4) od urodzenia cierpi na rzadką chorobę genetyczną – wrodzoną zakrzepową plamicę małopłytkową – cTTP, jedną z najrzadszych chorób hematologicznych, której istotą jest niedostateczna ilość enzymu ADAMTS13, odpowiedzialnego za regulację krzepliwości krwi. Do tej pory leczenie polegało na wlewach z osocza, co było ogromnie uciążliwe dla pacjentów, szczególnie dla dzieci. – Synek raz w miesiącu musiał być hospitalizowany i ponad trzy godziny spędzał pod kroplówką – mówi pani Marta, mama Jerzyka. – To dramat dla całej rodziny, na dodatek osocze synka uczulało.
Refundacja: Pacjenci z chorobami rzadkimi powinni mieć lepiej
Opublikowano 12 maja 2025 16:44
Kiedy rodzina dowiedziała się, że pojawił się lek, pierwszy ukierunkowany na tę chorobę, rekombinowane białko ADAMTS13, od razu pojawiła się nadzieja.
- Lek u nas jest dopiero w procesie refundacyjnym, my mieliśmy to szczęście, że mogliśmy skorzystać z darowizny producenta. Ale ona się niebawem skończy, a co będzie dalej? Wolimy nie myśleć. Bo lek w Polsce znajduje się w procesie refundacyjnym i pozostaje tylko nadzieja… - dodaje pani Marta. – A ten lek to rewelacja, to cud! Odkąd Jerzyk zaczął go brać, może chodzić do żłobka, a jeśli nawet „łapie” go jakaś infekcja, to przechodzi ją łagodnie. A my możemy pracować.
Z nadzieją patrzą na dalsze działania Ministerstwa Zdrowia inni pacjenci z cTTP. Z nadzieją na refundację innych leków patrzą również chorzy na inne choroby rzadkie, dla których nowe leki, już zarejestrowane, ale u nas jeszcze niedostępne, są szansą nie tylko na zdrowie, ale i na życie, na powrót do normalności.
I wiele wskazuje na to, że sytuacja chorych na choroby rzadkie i ultrarzadkie ulegnie poprawie, do czego w znacznej mierze przyczyni się nowelizacja ustawy refundacyjnej, zakładająca m. in., wprowadzenie nowych kryteriów oceny leków dedykowanych chorobom rzadkim. To właśnie było tematem debaty „Pacjent z chorobą rzadką w systemie ochrony zdrowia”, będącej jednym z elementów II Konferencji Polskich i Europejskich Sieci Referencyjnych -„Choroby rzadkie – problemy nie tylko systemowe”.
Nie możemy patrzeć tylko na cenę leku
- Choć w chorobach rzadkich możemy mówić o wielu przełomach, do jakich doszło w ciągu ostatnich lat, to jednak wciąż mamy dużo do zrobienia – podkreślała Katarzyna Lisowska, prezes Stowarzyszenia Hematoonkologiczni, która prowadzi na FB grupę wsparcia dla chorych na cTTP. – Do tej pory mówiliśmy głównie o kosztach terapii na te choroby, o tym, jakie są drogie, że nas na to nie stać. A najwyższy czas zacząć mówić o kosztach pośrednich, jakie generuje brak dostępności tych terapii. O kosztach hospitalizacji, rentach, zasiłkach, o rezygnacji z pracy rodzin, które, zamiast być aktywnymi zawodowo, muszą zajmować się chorym członkiem rodziny, itp. Mówmy więcej o życiu pacjenta, jego rodziny, o tych wszystkich uwarunkowaniach, związanych z leczeniem. Nie możemy patrzeć wyłącznie na cenę leku. I jeśli weźmiemy pod uwagę te wszystkie uwarunkowania, to może się okazać, że ta bardzo droga terapia wcale nie będzie taka kosztowna. Dlatego bardzo dobrze, że pod tym kątem zostały wprowadzone zmiany w ustawie refundacyjnej.
- Na inwestycje w nowoczesne leczenie powinniśmy patrzeć właśnie jak na inwestycje, które będą przynosić efekty w całej populacji, w cały system ochrony zdrowia, m. in. poprzez zmniejszenie świadczeń ze strony ZUS. Pacjent oczywiście jest najważniejszy, ale nie możemy pomijać tego wszystkiego, co wiąże się z jego leczeniem – zwracała uwagę prof. Katarzyna Życińska z Kliniki Reumatologii, Chorób Tkanki Łącznej i Chorób Rzadkich PIM MSWiA. – I co ważne – w wielu jednostkach chorobowych leczenie należy rozpoczynać od najlepszych, najnowocześniejszych leków, to także przełoży się na późniejsze oszczędności.
Analiza wielokryterialna to podstawa
Propozycję zmian w ustawie refundacyjnej, dzięki którym leki stosowane w chorobach rzadkich miałyby szybciej wchodzić do refundacji niż leki stosowane w chorobach powszechnych i stałyby się bardziej dostępne, posłowie złożyli we wrześniu 2024 roku. Tych zmian jest sporo, bo ok. 60. I każda jest ważna. – Te zmiany mają rozwiązać problemy, które narastały od lat, aż wreszcie przyszedł czas, kiedy należało podjąć jakieś decyzje, aby poprawić sytuację chorych – mówił Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia. I tak, o co od dawna zabiegali przedstawiciele organizacji pacjenckich, w analizie farmakoekonomicznej leków na choroby rzadkie mają być uwzględniane kryteria, których dotąd nie było, kryteria kosztowe i pozakosztowe, a m. in. wpływ choroby na jakość życia pacjenta i jego bliskich, długość życia w zdrowiu i wiele innych czynników, uwarunkowań, które trudno przeliczyć na pieniądze. To tzw. analiza wielokryterialna (MCDA – multi-criteria decision analysis), która ma szczególne znaczenie w przypadku niestandardowych, często wysokosztowych terapii.
- Analiza wielokryterialna obejmuje efektywność kliniczną, efektywność ekonomiczną i koszty pośrednie, jeśli to wszystko weźmiemy pod uwagę w procesie refundacyjnym, sytuacja chorych na choroby rzadkie musi zmienić się na lepszą – podkreślał dr hab. n. med. Maciej Niewada z Katedry Farmakologii Doświadczalnej i Klinicznej WUM. – A jeśli chodzi o koszt leków innowacyjnych, cóż, one muszą kosztować, ale po to właśnie jest analiza wielokryterialna, żeby na koniec to się wszystkim opłacało. I pacjentowi, i systemowi.
Jeden z zapisów w nowelizowanej ustawie dotyczy zwiększania roli Ministerstwa Zdrowia w procesie refundacyjnym. Minister będzie mógł wzywać firmy farmaceutyczne do złożenia wniosku o refundację, podczas gdy do tej pory pierwszy ruch należał do producenta.
Zmiany w ustawie refundacyjnej określają ponadto ściślejszą współpracę Ministerstwa Zdrowia z AOTMiT i NFZ.
