Jak w tej chwili wygląda leczenie białaczki szpikowej, ostrej białaczki limfoblastycznej? Czy pacjenci mają dostęp do wszystkich terapii?
Ostrą białaczkę limfoblastyczną z chromosomem Filadelfia leczy się podobnie jak przewlekłą białaczkę szpikową, ponieważ obie są spowodowane przez podobną zmianę genetyczną. W Polsce chorzy mają dostęp do trzech z pięciu dostępnych na świecie zarejestrowanych leków. Są to leki najważniejsze: imatinib, nilotinib i dasatinib. Nie ma dostępu do bosutinibu i ponatinibu. Dostęp do ostatniego o tyle jest ważny, że on działa w unikalnej grupie chorych, mianowicie z określoną mutacją, w której nie działa żaden inny lek.
Co jest przełomowe w leczeniu ponatinibem? Czy daje on szansę na wyleczenie?
Żaden z tych leków nie daje, póki co, szansy na wyleczenie. Daje szansę na życie z chorobą. Nawet skuteczność ponatinibu nie jest stuprocentowa. Lek ten ma też dość poważne działania niepożądane. Natomiast jest jedyną szansą, kiedy rozwija się tego typu odmiana ostrej białaczki limfoblastycznej, albo białaczki szpikowej. Chodzi o mutację T315I. Wtedy istotne jest, żeby, jeśli można to przeszczepić szpik tym chorym, ale wcześniej doprowadzić do stanu, w którym będzie remisja całkowita choroby. Wtedy przeszczepienie będzie bardziej skuteczne, niż kiedy będziemy mieli rozbuchaną chorobę, nad którą nie będziemy mieli kontroli.
Czy lekarze i pacjenci czekają na refundację tego leku? Jest tu pozytywna ocena Agencji Technologii Medycznych i Taryfikacji?
Wszyscy czekamy jednak na refundację tego leku. Oczywiście zawsze jest problem finansowy, ponieważ to są zawsze leki drogie. Musi być natomiast znaleziony określony kompromis między potrzebami chorych i tym za co możemy zapłacić.
