Relacja z debaty: Przyszłość leczenia hemofilii w Polsce

W debacie udział wzięli:

Prof. Magdalena Łętowska, członkini Grupy ds. Hemostazy, Katedra Hematologii i Transfuzjologii Centrum Medycznego Kształcenia Podyplomowego,

Prof. Jerzy Windyga, członek Grupy ds. Hemostazy, Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych Instytutu Hematologii i Transfuzjologii,

Dr n. med. Joanna Zdziarska, członkini Grupy ds. Hemostazy, Klinika Hematologii Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie,

Maciej Miłkowski, koordynator ds. analityki finansowej Wojskowego Instytutu Medycznego – Państwowego Instytutu Badawczego, członek Rady Zdrowia przy Prezydencie RP, Podsekretarz Stanu w Ministerstwie Zdrowia w latach 2018 – 2024, zastępca Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia w latach 2016-2018,

Izabela Obarska, Prezes HealthCare System Navigator, dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia w latach 2016-2018 oraz Naczelnik Wydziału Gospodarki Lekami Małopolskiego OW NFZ w latach 2011-2015.

Debata została przeprowadzona 28 września w Warszawie, a otworzyła ją prezentacja raportu, przygotowanego przez Izabelę Obarską, zawierającego trzy scenariusze zmian dotyczących funkcjonowania Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne (NPLH). Izabela Obarska podkreśliła przy tym, że zmiany, jakie zostały zaproponowane i uzgodnione ze specjalistami w dziedzinie leczenia hemofilii, nie powinny być odsuwane w czasie, część z nich jest możliwa do wprowadzenia jeszcze w bieżącej edycji (trwa do 2028 roku), część może być implementowana w kolejnych edycjach. - Rozwiązania powinny funkcjonować na zasadach analogicznych do obowiązujących w programach lekowych, w tym programie lekowym B.15 – mówiła, wskazując, że zmiany muszą objąć zarówno system zakupowy leków jak i dystrybucję. - Raport ten wpisuje się w sygnalizowaną tak naprawdę od bardzo dawna, zarówno przez ekspertów klinicznych, pacjentów, jak i decydentów, pilną potrzebę wypracowania zmian systemowych, które umożliwią pacjentom z hemofilią personalizację terapii – podkreślała.

Ekspertka przywołała stanowisko Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego, wyróżniając dwie rekomendacje. Pierwszą, wskazującą na konieczność stworzenia przejrzystej ścieżki kwalifikacji dorosłych chorych do nowoczesnych terapii, w tym terapii podskórnych w przypadkach medycznie uzasadnionych i drugą, akcentującą potrzebę wypracowania modelu finansowania, który pozwoli skorzystać z zalet zakupów centralnych i jednocześnie umożliwi odpowiedzialne wprowadzenie kolejnych, nowoczesnych terapii. Przypomniała też, że latem, już po publikacji stanowiska przez PTHiT, sytuacja części pacjentów uległa zmianie, ponieważ Ministerstwo Zdrowia dostrzegło problem dwóch grup pacjentów, które traciły prawa nabyte dostępu do terapii – to po pierwsze chorzy wychodzący z programu lekowego dla dzieci i przechodzący do NPLH, leczeni emicizumabem i czynnikiem krzepnięcia o ultraprzedłużonym działaniu oraz pacjenci stosujący emicizumab w ramach Post-Trial Access Program, który wygasł pod koniec ubiegłego roku. Od sierpnia, pacjenci, którzy przyjmowali emicizumab, mogą kontynuować leczenie nim, nie rozwiązano natomiast analogicznego problemu młodych dorosłych, którzy w programie lekowym otrzymywali czynnik krzepnięcia o ultraprzedłużonym działaniu.

Izabela Obarska przypominała, że spersonalizowana profilaktyka długoterminowa z użyciem nowoczesnych terapii jest obecnie w stanie uwolnić pacjenta nie tylko od krwawień dostawowych i mięśniowych, pourazowych i spontanicznych, jawnych i subklinicznych, ale także od obciążenia samym leczeniem. – Ostatecznym celem profilaktyki długoterminowej jest uwolnienie umysłu pacjenta z hemofilią od ograniczeń, czyli obaw związanych z chorobą, a tym samym zrównanie jego jakości życia z jakością życia pacjentów, którzy nie chorują na hemofilię – podkreślała. W nowoczesny schemat opieki nad pacjentem wpisuje się też, jak mówiła, wspólne podejmowanie decyzji terapeutycznych przez lekarza i pacjenta – co w polskich warunkach nie do końca może funkcjonować, ponieważ brakuje opcji terapeutycznych. - W rozmowie, poprzedzającej decyzję terapeutyczną, należy uwzględnić typ hemofilii, nasilenie choroby, wiek chorego, obecność inhibitora, dostęp żylny, przestrzeganie zaleceń, niechęć do ryzyka, styl życia, w tym aktywność zawodową chorych, dostępność terapii, które są na rynku oraz farmakokinetykę czynnika krzyknięcia – wyliczała, przywołując stworzone z myślą o pacjentach przez Światową Federację Hemofilii, narzędzie wspólnego podejmowania decyzji (Shared Decision Making Tool). Ułatwia ono chorym gromadzenie informacji tak, by rozmowa ze specjalistą, mająca na celu dobranie terapii „szytej na miarę”, była prostsza a sama terapia – rzeczywiście optymalnie dobrana do potrzeb pacjenta. Po skorzystaniu z tego narzędzia i rozmowie z lekarzem prowadzącym, pacjent może zdecydować o pozostaniu na obecnym leczeniu, o jego modyfikacji albo o zmianie tego leczenia na inne. W ocenie ekspertki takie narzędzie powinno funkcjonować również w Polsce.

Jak wygląda dostęp do terapii w Polsce? Według raportu Światowej Federacji Hemofilii, raportu, który ukazał się rok temu (i obejmuje dane za 2024 rok), 81 proc. koncentratów czynników krzepnięcia w Polsce to czynniki osoczopochodne, a dostęp, mierzony liczbą jednostek czynnika krzepnięcia per capita, jest dobry. - W przypadku czynnika VIII wynosi 11,1 jednostki per capita, natomiast w przypadku czynnika IX 1,47 jednostki na mieszkańca – mówiła ekspertka, podkreślając jednocześnie, że koncentraty rekombinowane oraz koncentraty o przedłużonym uwalnianiu stanowią znakomitą mniejszość w obu przypadkach.

Problemem jest to, że w Polsce funkcjonują równolegle dwa modele dostępu do profilaktyki długoterminowej. Jest program lekowy dla dzieci (zapewniający dostęp do koncentratów czynników krzepnięcia osoczopochodnych, rekombinowanych, w tym o przedłużonym i ultraprzedłużonym działaniu, oraz do emicizumabu). - Jeżeli chodzi o wartości kontraktów, to widzimy wyraźnie, że w związku z dostępem do nowoczesnych terapii wartość kontraktów w programie lekowym B.15 z każdym rokiem rosną – przyznała, dodając, że również wykonanie po pierwszych czterech miesiącach 2026 roku wskazuje, że wydatki płatnika na leczenie hemofilii będą wyższe od zakładanych.

Obok programu dla pacjentów pediatrycznych funkcjonuje NPLH obejmujący profilaktyką długoterminową dorosłych chorych, przy czym gwarantuje on dostęp praktycznie wyłącznie do koncentratów czynnika krzepnięcia o standardowym okresie półtrwania, w tym do koncentratów osoczopochodnych, a dostęp do koncentratów rekombinowanych ograniczony jest dla chorych, którzy nie otrzymywali wcześniej osoczopochodnych koncentratów czynnika krzepnięcia, zarówno VIII, jak i IX w ramach programu lekowego B.15 lub u których stwierdzono działania niepożądane po zastosowaniu więcej niż jednego osoczopochodnego koncentratu czynnika krzepnięcia. Zastosowanie innych terapii jest możliwe, ale droga do takiego rozwiązania, mówiąc oględnie, nie jest prosta, wymaga też czasu (który w chorobie liczy się zupełnie inaczej) i dodatkowego zaangażowania ze strony ośrodków prowadzących pacjentów. Brakuje też – wpisanych do ustawy refundacyjnej, która nie dotyczy NPLH – horyzontów czasowych na podjęcie decyzji. Nie ma też możliwości prowadzenia negocjacji cenowych, co na starcie utrudnia wprowadzanie nowych terapii, bo część opinii AOTMiT jest pozytywna warunkowo (tym warunkiem najczęściej jest właśnie uzyskanie korzystnej ceny).

Raport, opisujący konieczne czy też potrzebne zmiany zwraca uwagę na szereg innych kwestii, które blokują optymalizację funkcjonowania systemu opieki nad pacjentami z hemofilią. „Drobiazgiem”, który wcale nie waży mało, jest konieczność wykluczania członków Rady NPLH nad włączaniem pacjenta do danej opcji terapeutycznej – każde głosowanie wymaga złożenia przez klinicystów deklaracji o braku bądź też ujawnieniu konfliktu interesów a w przypadku ujawnienia konfliktu interesów klinicysta nie może brać udziału w głosowaniu (to jedyny taki przypadek w systemie, w innych sytuacjach obowiązkowe jest jedynie złożenie deklaracji i ujawnienie konfliktu interesów).

Zmiany wymaga też podejście, nakazujące rozpoczynanie terapii od najtańszych, ale biorąc pod uwagę cenę jednostki czynnika, a nie najtańszą cenę terapii, bo te dwa porządki mogą się ze sobą „kłócić” – najtańsza cena za jednostkę czynnika wcale nie musi oznaczać najtańszej terapii w rozliczeniu miesięcznym czy rocznym.

Ogromnym problemem jest brak gwarancji dla płatnika, czyli brak określonego – nieprzekraczalnego – budżetu. A przekroczenia, jak przyznała prezes Obarska, obserwujemy każdego roku, przede wszystkim dlatego, że rośnie liczba chorych obejmowanych profilaktyką długoterminową, trzeba więc kupować coraz więcej jednostek czynnika osoczopochodnego (planowana ilość w 2026 roku wynosi 364 mln j.m. przy 206,7 mln j.m. zakupionych w 2022 roku).

Całkowite koszty leków w programie dla wszystkich skaz rosną (w tym roku spodziewane koszty to łącznie 550 mln zł, a w 2028 roku już sto milionów złotych więcej, i są to wyłącznie koszty jakie poniesie NFZ na zakup leków, bez kosztów świadczeń udzielanych pacjentom z hemofilią i innymi skazami krwotocznymi) a profilaktyka, zapewniana przez NPLH, nie do końca jest skuteczna. – Na poparcie tej tezy przedstawiono wyniki badania wykonanego w sześciu ośrodkach leczenia hemofilii, które objęło 120 pacjentów z ciężką postacią hemofilii A bez inhibitorów. 64 proc. miało krwawienia wymagające leczenia w okresie dwunastu miesięcy obserwacji, przy czym aż 53 proc. pacjentów miało sześć lub więcej takich krwawień – mówiła ekspertka.

Eksperci zaangażowani w prace nad raportem nie mają wątpliwości: system wymaga zmian i już do nich dojrzał, a napięta sytuacja finansowa w ochronie zdrowia jest dodatkowym argumentem za tym, by tych zmian nie odwlekać. – Od kilkunastu lat, czyli od momentu wejścia w życie ustawy refundacyjnej wiemy, że najskuteczniejszym sposobem na kontrolę budżetu przeznaczonego na finansowanie innowacyjnych terapii jest obejmowanie refundacją leków w drodze decyzji administracyjnej, poprzedzone negocjacjami z Komisją Ekonomiczną, w tym ustaleniem stosownych instrumentów podziału ryzyka – podkreśliła Izabela Obarska. Wykorzystanie tych mechanizmów nie jest jednak przewidziane w NPLH. I to właśnie fundamentalna zmiana, jaką eksperci kładą na stole: implementacja wszystkich mechanizmów finansowych z ustawy refundacyjnej.

Raport przedstawia trzy scenariusze przeprowadzania zmian: minimalny (bazowy), pośredni (optymalny) oraz scenariusz maksymalny.

Scenariusz minimalny zakłada zmiany, które zapewniają personalizację terapii, wprowadza negocjacje cenowe, znosi monopol w postępowaniach przetargowych i zapewnia kontynuację terapii dla pacjentów, którzy przechodzą z programu lekowego dla dzieci do programu lekowego dla dorosłych. Scenariusz pośredni porządkuje zapisy ustawy refundacyjnej i wprowadza zmianę systemu dystrybucji, która ma być oparta na dwóch niezależnych operatorach logistycznych. Scenariusz maksymalny to, jak mówiła prezes Obarska, scenariusz opcjonalny, możliwy do realizacji w zależności od tego, jakie zmiany zostałyby zaimplementowane i na jaką skalę w NPLH w ramach pierwszych dwóch scenariuszy. Bo warunkiem (ale też celem) wszystkich zmian jest zapewnienie takiej samej jakości opieki w ramach programu lekowego i NPLH. – Wtedy możemy dopiero myśleć o tym, aby kiedyś NPLH wchłonął program lekowy – przyznała ekspertka.

Za prawdziwą rewolucję można uznać propozycję zmiany procedury wdrażania nowych terapii (w ramach piątego modułu NPLH). - Procedura ta inicjowana by była przez podmiot odpowiedzialny albo ministra właściwego do spraw zdrowia i opierać się będzie na wydawaniu decyzji administracyjnej przez ministra właściwego do spraw zdrowia na wniosek podmiotu odpowiedzialnego bądź też z urzędu w ramach czwartej kategorii dostępności refundacyjnej po przeprowadzeniu negocjacji cenowych z Komisją Ekonomiczną – tłumaczyła. Maksymalny czas podejmowania decyzji w ramach tej procedury wynosiłby 180 dni.

Warto zwrócić uwagę, że prowadzenie negocjacji cenowych, w tym ustalanie instrumentów podziału ryzyka ze względu na obecnie obowiązujące zapisy ustawy refundacyjnej, nie byłoby procesem jednolitym. Dla leków, które już mają wydaną decyzję refundacyjną w ramach programów lekowych, instrumenty podziału ryzyka byłyby wspólnie zawarte w tejże decyzji, natomiast dla leków, które chciałyby uzyskać decyzję wyłącznie w ramach NPLH decyzje te wydawane byłyby z czwartej kategorii dostępności refundacyjnej. - Taka decyzja łączona obecnie już funkcjonuje dla emicizumabu, który finansowany jest w obydwu programach – przypomniała Izabela Obarska.

W scenariuszu tym eksperci proponują szczegółowe kryteria dla odrębnego modułu profilaktyki długoterminowej dla pacjentów z hemofilią A i B, z podziałem na poszczególne terapie, przy czym kluczowe zastrzeżenie (uprzedzające niejako ewentualne obawy decydentów i płatnika, że wszyscy czy też większość pacjentów miałaby zyskać dostęp do innowacyjnych, czyli bardzo drogich, terapii) brzmi: pacjenci, którzy są skutecznie leczeni dotychczasowymi terapiami, mieliby na nich pozostać (tak długo, jak będą one skuteczne).

Do terapii innowacyjnych mieliby być kwalifikowani pozostali, przy czym kryteria nieskuteczności zostały bardzo precyzyjnie określone: przy dotychczasowych lekach (czynniki osoczopochodne, krótko lub długodziałające w hemofilii A), wystąpienie co najmniej trzech krwawień do stawów i mięśni lub jednego krwawienia zagrażającego życiu. Do terapii innowacyjnych mieliby też być kwalifikowani pacjenci z utrudnionym z różnych powodów dostępem do żył, u których dochodzi do powtarzających się epizodów zakażenia portu naczyniowego, do działań niepożądanych, które w opinii lekarza uniemożliwiają kontynuację terapii danym lekiem, u których częstotliwość podawania czynników krzepnięcia w przypadku hemofilii A wynosi powyżej trzech razy na tydzień (powyżej dwóch w hemofilii B).

Lista jest dłuższa, bo mieliby się na niej znaleźć również pacjenci wymagający stosowania leków przeciwzakrzepowych, pacjenci u których niepełnosprawność ruchowa, zaburzenia psychiczne i umysłowe, stan psychiczny opiekuna uniemożliwiają stosowanie się do reżimu profilaktyki długoterminowej z wykorzystaniem czynników osoczopochodnych, rekombinowanych, krótkodziałających i długodziałających w przypadku hemofilii A. - Kwalifikacji pacjentów do poszczególnych opcji terapeutycznych będzie dokonywał lekarz prowadzący w ośrodku leczenia hemofilii i pokrewnych skaz krwotocznych na podstawie kryteriów włączenia a wniosek będzie kierowany do Rady Programu i będą go zatwierdzać wyłącznie eksperci kliniczni.

W NPLH ma się też pojawić ocena skuteczności terapii. – Po raz pierwszy zostaną wprowadzone obowiązkowe wizyty w ośrodku leczenia hemofilii, nie częściej niż raz na kwartał, ale minimum raz na sześć miesięcy w przypadku terapii niesubstytucyjnych, w przypadku terapii substytucyjnych minimum raz na dwanaście miesięcy.

Dodatkowo, w scenariuszu minimalnym zaproponowane zostały także nowe mierniki efektywności realizacji programu, które mają pokazać przede wszystkim skuteczność stosowanych terapii innowacyjnych. - Dodatkowo proponujemy wprowadzenie raportu z realizacji NPLH, przygotowywanego przez Radę Programu przy wsparciu NCK – przekazała ekspertka. Raport, przygotowywany dla ministra zdrowia, miałby obejmować np. liczbę krwawień, liczbę działań niepożądanych, ocenę stanu stawów, analizę adherencji i rekomendacje zmian w NPLH.

- Kolejną kluczową zmianą, poza tą implementującą mechanizmy finansowe ustawy refundacyjnej, jest zmiana systemu zakupowego. Po pierwsze, wprowadzanie zasady najniższej ceny za terapię, po drugie – zniesienie monopolu przetargowego, czyli umożliwienie wyboru dwóch lub trzech oferentów poprzez wprowadzenie mechanizmu 60/40 lub 60/30/10 – wskazała Izabela Obarska. Takie rozwiązanie po pierwsze zwiększa bezpieczeństwo pacjentów, jeśli chodzi o dostępność terapii, po drugie – konkurencja zawsze korzystnie wpływa na kształtowanie cen. Oczywiście, dotyczy to terapii, w których są konkurencyjne preparaty (w przypadku braku konkurencji „strażnikiem” budżetu byłby cena efektywna oraz CAP). - Efektywny system gwarantuje nie tylko wybór najtańszych terapii, ale także zapewnia maksymalną konkurencyjność, co przekłada się bezpośrednio na bezpieczeństwo lekowe. I, przede wszystkim, umożliwia personalizację terapii – zapewniła autorka raportu, prezentując szczegółowe analizy dotyczące zakupów leków dostępnych w hemofilii A i B w profilaktyce długoterminowej niepowikłanej inhibitorem, jako przykład proponowanych rozwiązań, na których mają zyskać wszyscy – zarówno płatnik, jak i przede wszystkim pacjenci.

Gwarancją dla płatnika publicznego, dodatkowym zabezpieczeniem przed niekontrolowanym wzrostem kosztów, miałby być całkowity budżet przeznaczony na profilaktykę długoterminową – to również rozwiązanie zapożyczone z ustawy refundacyjnej. - W momencie, w którym budżet ten zostanie przekroczony, będą wyznaczane kwoty przekroczenia dla każdej grupy zakupowej oraz dla każdego leku, oczywiście pod warunkiem, że dany lek przekroczy również swój maksymalny limit – tłumaczyła Izabela Obarska. Całkowity budżet miałby być ustalany co roku, nie mógłby być niższy od wykonania roku poprzedniego (z domyślnym założeniem wzrostów).

Z kolei scenariusz pośredni przewiduje wprowadzenie dwóch niezależnych operatorów logistycznych, którzy będą mogli obsługiwać określony region Polski albo określony kanał dystrybucji. Będą mogli również konkurować ze sobą w tych samych kanałach dystrybucji i również w tych samych regionach. Kluczowe jest to, że ci operatorzy muszą gwarantować wzajemną, stuprocentową, zastępowalność.

Te dwa scenariusze powinny być wdrożone jeszcze w obecnej edycji NPLH, natomiast scenariusz maksymalny – w kolejnej. Zakłada on, docelowo, połączenie programu lekowego i programu polityki zdrowotnej, ale to rozwiązanie nie może być automatyczne. – Byłoby ono pożądane z punktu widzenia systemowego, ale w tej chwili jakość opieki w obu programach na tyle się różni, że może to spowodować tak naprawdę niepokój zarówno po stronie pacjentów, jak i lekarzy – przyznała Izabela Obarska. Wdrożenie scenariusza maksymalnego wprost zależy od tego, czy i w jakim tempie (oraz zakresie) zostaną zaimplementowane pozostałe scenariusze i na ile uda się wyrównać poziomy opieki w programach.

Maciej Miłkowski, były wiceminister zdrowia odpowiedzialny za politykę lekową, który współtworzył raport, podkreślił, że tak naprawdę niektóre kwestie, postulowane przez ekspertów, już powinny być „właściwie zmienione”. Przede wszystkim – zakupy według kosztu terapii a nie ceny czynnika. – Gdyby nastąpiła ta zmiana, tylko w ostatnich postępowaniach przetargowych zaoszczędzilibyśmy spore kwoty, które mogłyby zostać przeznaczone na inne terapie – wskazał. Kolejną zmianą do wprowadzenia pilnie jest wykorzystanie ustawy refundacyjnej do NPLH – chodzi o zaproszenie podmiotów odpowiedzialnych wszystkich terapii do negocjacji z Komisją Ekonomiczną i ustalenia urzędowej ceny zbytu, a wraz z nią wszystkich poufnych instrumentów dzielenia ryzyka.

Ekspert przypomniał, że w ustawie refundacyjnej jest możliwość zaproszenia, wezwania firm, których leki są stosowane w określonych wskazaniach, do rozmów na temat refundacji (bo duża część produktów leczniczych stosowanych w ramach programu polityki zdrowotnej funkcjonuje poza refundacją, która dotyczy produktów stosowanych w programie lekowym). – Najważniejsze, by wszystkie podmioty odpowiedzialne zostały zaproszone i aby były przeprowadzone negocjacje z wynikiem pozytywnym bądź negatywnym. Instrumenty te są na tyle proste, że w ciągu miesiąca, dwóch można by zakończyć proces negocjacyjny. Wszystkie produkty, które będą wchodzić na rynek – a w najbliższym czasie będzie sporo produktów rejestrowanych – będą też mogły na bieżąco wchodzić do programu – ocenił. Tylko produkty lecznicze posiadające ustaloną urzędową cenę zbytu mogłyby zostać zgłoszone do postępowań przetargowych organizowanych przez Narodowe Centrum Krwi i Zakład Zamówień Publicznych przy Ministrze Zdrowia.

Duże znaczenie w procesie zakupowym ma, jak mówił, planowanie przetargów z dużym wyprzedzeniem, bo to pozwala producentom na przygotowanie konkurencyjnych ofert. Jeśli przetargi organizowane są w ostatniej chwili, konkurencja jest niedoskonała albo wręcz – pozorna. - Bardzo często w przetargu jest jeden producent i dlatego ceny są dosyć wysokie – przyznał. A zarówno po stronie programu lekowego jak i NPLH widać bardzo znaczący, olbrzymi wręcz, wzrost wydatków na leki. - Ministerstwo Zdrowia aktualnie nie ma środków, by poszerzyć Narodowy Program Leczenia Hemofilii i Pokrewnych Skaz Krwotocznych, dlatego tak istotne są instrumenty dzielenia ryzyka – podkreślił, przypominając, że lada moment pojawią się nowe terapie, które tylko przy zastosowaniu takich mechanizmów będzie można zaoferować pacjentom w ramach programów. – To ostatni moment na przygotowanie zmian. Konkurencja jest i będzie duża i należy ją wykorzystać – podpowiadał.

Były wiceszef resortu zdrowia stwierdził również, że wręcz skandalem można nazwać przewlekłość prac nad systemem informatycznym e-Hemofilia, który otworzyłby możliwości wykonywania na bieżąco analiz, zestawień, prezentacji efektów klinicznych leczenia, ale także efektów finansowych, co ułatwiałoby podejmowanie kolejnych decyzji o finansowaniu terapii. Podsumowując, Maciej Miłkowski zdecydowanie poparł postulat określenia maksymalnego budżetu, bo to umożliwia stosowanie instrumentów dzielenia ryzyka, zwrotów od podmiotów odpowiedzialnych, dzięki którym ostateczne koszty nie przekroczą wartości określonych w NPLH.

- Raport dotyka dwóch najważniejszych zagadnień. Z jednej strony jest to kluczowa dla pacjentów kwestia dostępności do najskuteczniejszej możliwej terapii. Z drugiej, z punktu widzenia systemu – co zrobić, żeby było nas na te terapie i na ich dostępność stać – zaznaczył prof. Jerzy Windyga, przypominając, że żyjemy w dobie gigantycznego i szybkiego postępu medycyny. – Hemofilia nie jest tu wyjątkiem. Wiadomo jednak, że jeśli pojawia się coś lepszego niż stan obecny, to raczej na pewno nie będzie tańsze. Firmy innowacyjne opracowują nowe terapie, skuteczniejsze, bardziej przyjazne dla pacjentów, inwestują w nie olbrzymie środki i oczywiście liczą na zysk. To jest biznes – przypominał.

W jego ocenie pacjenci z hemofilią w polskim systemie są grupą szczególną. Z jednej strony zaopiekowaną co najmniej dobrze, jeśli nie bardzo dobrze, z drugiej – liczącą na to, że może być jeszcze lepiej. – Próbujemy odpowiedzieć na pytanie, jak to zrobić?

Dla pacjentów proponowane zmiany oznaczałyby możliwość indywidualizacji terapii – w pełnym zakresie. – Zyskamy dostęp do leków i będziemy mogli wybierać pomiędzy lekami, oczywiście po rozmowie z pacjentem, stosując wspomniane już narzędzie, czyli Shared Decision Making. Będziemy mogli wspólnie wybierać optymalną terapię – podkreślał ekspert. To game changer, bo klinicyści widzą najlepiej, jak różni są pacjenci i jak różne są ich potrzeby i oczekiwania. – One nie wynikają z widzimisię pacjentów, ale przede wszystkim z przebiegu choroby.

Prof. Windyga jednocześnie przypomniał, że NPLH, choć uwaga skupia się na chorych z hemofilią, zapewnia opiekę również pacjentom cierpiącym na pokrewne skazy krwotoczne. I na żadnym etapie prac nie można o tym, wprowadzając zmiany, zapominać.

- Oczywiście koncentrujemy się w tym momencie na absolutnym priorytecie dla chorych na hemofilię, na długoterminowej profilaktyce. To zrozumiałe. Jeżeli pacjent będzie miał dobrą profilaktykę i nie wystąpią krwawienia, będzie mógł normalnie żyć. Nie będziemy musieli przejmować się wszystkimi konsekwencjami choroby. Bo w kalkulacjach finansowych nie liczymy tak naprawdę, ile kosztują hospitalizacje, operacje ortopedyczne – tłumaczył, dodając, że koszty pośrednie hemofilii, zarówno ponoszone przez płatnika publicznego jak i pacjentów mogą i są wyższe niż „proste” wydatki na leki.

Odnosząc się do modeli finansowych prof. Windyga zastrzegł, że nie czuje się ekspertem, ale przyznał równocześnie, że aspekt finansowy jest bardzo ważny. - Dla wielu pacjentów, zwłaszcza starszych, tych, którymi ja się opiekuję, bardzo ważne jest zabezpieczenie budżetu na przyszłość. NPLH jest dla nich gwarantem, że nie zostaną zostawieni bez leczenia – mówił. Dlatego, w jego ocenie, część pacjentów ma wręcz obawy przed wprowadzaniem nowych terapii, upatrując w nich zagrożenia niekontrolowanym wzrostem kosztów, którego skutkiem będzie brak pieniędzy na leki podstawowe. – Mówię podstawowe, choć koncentraty czynników krzepnięcia przestają być lekami podstawowymi. Chcę podkreślić, że w żadnym z przedstawionych scenariuszy nie ma mowy o likwidacji NPLH – zaznaczył.

Prof. Windyga podkreślił też, że NPLH odegrał i odgrywa ogromną rolę w zapewnieniu standardów opieki nad pacjentami. – On te standardy wydźwignął z poziomu bardzo niskiego na naprawdę dobry, nawet jeśli chcielibyśmy czegoś więcej – mówił, dodając, że właśnie dlatego debata dotyczy nie likwidacji NPLH, ale jego wzbogacenia o nowe elementy, które pozwolą na optymalizację kosztów terapii. – Ona, podkreślam, ma być lepsza. Więc nie oczekujmy, że będzie tańsza, ale próbujmy różnymi mechanizmami doprowadzić do sytuacji, w której wdrożenie tych nowoczesnych terapii będzie wykonalne.

- Ten raport jest bardzo dobrym materiałem dla MZ i NFZ, inspirującym do myślenia i pokazującym, że w ramach tych środków, jakimi łącznie dysponujemy, można zabezpieczyć dostęp do szerokiego wachlarza terapii – przekonywała prof. Magdalena Łętowska, przywołując doświadczenia z programu lekowego, dzięki którym pacjenci pediatryczni od wielu lat mają dostęp do wielu różnych terapii. – Dziś leczone w tym programie dzieci, już młodzi dorośli, przychodzą do nas, do ośrodków leczenia hemofilii dla dorosłych, praktycznie jako zdrowe osoby – przypominała, nawiązując do swoich doświadczeń z początku pracy w Instytucie Hematologii i Transfuzjologii w 1978. - Na dyżurach przyjmowałam do przetoczenia czy to krioprecypitatu, czy frakcji C1 jeszcze bardziej zagęszczonego koncentratu czynnika VIII, czy świeżo mrożonego osocza. Widziałam pacjentów ze zmianami wielu stawów, którzy nie mogli podjąć żadnej pracy, korzystali z renty, nie byli w stanie żyć normalnie. Dzięki długoterminowej profilaktyce wprowadzonej w programie lekowym dla dzieci z hemofilią A i B dziś młodzi dorośli z hemofilią nie różnią się od osób, które tej choroby nie mają.

W ocenie ekspertki doświadczenia z programu lekowego można, wręcz należy zastosować w NPLH, tak by również w ramach programu polityki zdrowotnej był zapewniony dostęp do nowoczesnych terapii. – Ten program ma bardzo długą historię, zrobił wiele dobrego dla tej grupy pacjentów. Można powiedzieć, że jest to wręcz modelowy program dla wielu chorób rzadkich – wskazywała.

Prof. Łętowska podkreślała, że wdrażanie scenariuszy powinno być etapowe, a w pierwszej kolejności – jak mówiła prezes Obarska – powinien być wprowadzony scenariusz minimalny, który pozwoliłby na skrócenie ścieżki wprowadzania nowych terapii i określiłby ramy do takich decyzji. Jak mówiła, już samo wprowadzenie 180 dni jako horyzontu od złożenia wniosku do decyzji o refundacji terapii, w znaczący sposób zmieniłoby sytuację pacjentów. Scenariusz trzeci, docelowo, powinien zakładać połączenie programów. – Dołączenie programu lekowego do NPLH stworzyłoby zamkniętą całość, bo w tej chwili jednak to są dwa niezależne byty – przyznała. W jej ocenie takie połączenie dałoby pacjentom gwarancje bezpieczeństwa dostępu do terapii przez całe życie – właśnie w związku z określeniem maksymalnego budżetu i uruchamianiem mechanizmów stojących na straży wydatków (instrumentów dzielenia ryzyka).

Temat budżetu wracał w trakcie debaty wielokrotnie – choćby dlatego, że to jedna z największych obaw pacjentów będących w NPLH, nie bez znaczenia jest też bieżąca, napięta, sytuacja finansowa Narodowego Funduszu Zdrowia. – Szkoda, że w debacie nie ma zaproszonego do niej przedstawiciela płatnika publicznego, ale z pewnością zgodziłby się, że podstawową kwestią jest wyodrębnienie budżetu na profilaktykę długoterminową, również po to, żeby pozostali pacjenci ze skazami krwotocznymi czuli się bezpiecznie, by nie było problemów ze środkami na zakup leków do zastosowania w sytuacjach nagłych – tłumaczyła Izabela Obarska, wyjaśniając, że ta konstrukcja ma chronić wszystkich przed „przechyłem” budżetu w którąś ze stron. - Wydzielony budżet, który będzie obudowany instrumentami podziału ryzyka i całkowitą kwotą przekroczenia to rozwiązanie bezpieczne, które pozwoli przekonać tak naprawdę i płatnika, i decydentów, i pacjentów, że wprowadzenie nowych terapii bez uszczerbku dla pozostałych terapii w hemofilii i terapii pacjentów z innymi skazami krwotocznymi będzie możliwe.

- Walczymy o zdrowego człowieka. Pacjenta, który ma w tej chwili 18-19 lat, od początku jest prowadzony lekami profilaktycznymi. Przyjmując tego pacjenta w ośrodku dla dorosłych, chcemy mu zaoferować kontynuację takiej samej terapii, być może zmianę terapii na lepszą – mówiła dr Joanna Zdziarska. Wszystko po to, by ci pacjenci nie musieli się zmagać z operacjami stawów, niepełnosprawnością – tym, co jest udziałem wielu starszych osób z hemofilią. - To wszystko będzie odchodziło w niepamięć pod warunkiem, że będziemy prowadzić tych pacjentów tak, jak powinni być leczeni. Raport, który został przedstawiony, powinien doprowadzić do wyrównania pewnego niedoboru terapii innowacyjnych dla pacjentów dorosłych.

Ekspertka podkreślała, że pacjenci z hemofilią nie są w tej chwili skazani przez chorobę ani na krótszy czas życia ani na pogorszenie jego jakości – bo mogą żyć tak samo długo i w tak dobrej formie jak osoby nie dotknięte tą chorobą. – Patrząc z punktu widzenia pacjenta i lekarza, chcemy uniknąć niepotrzebnych szkód, zmian stanu zdrowia spowodowanych opóźnieniami we włączeniu terapii. A te opóźnienia są. Mam w tej chwili dwóch osiemnastoletnich chorych, którzy nie kontynuują leczenia czynnikiem o ultradługim czasie półtrwania, bo nie ma odpowiedniego mechanizmu – przyznała. Bo choć, o czym również mówiła podczas prezentacji prezes Izabela Obarska, został dość szybko wprowadzony mechanizm kontynuacji emicizumabu, „zapomniano” o drugiej kluczowej terapii. – Takie „drobiazgi”, które są w tej chwili poprawiane ad hoc, mogłyby i powinny być rozwiązane systemowe – zwracała uwagę ekspertka.

Systemowe podejście zapobiegałoby marnotrawieniu środków, na przykład sytuacjom takim, jak z ubiegłej jesieni, gdy w ramach NPLH kupiono leki krótko działające, wydając kilkanaście milionów złotych więcej, niż kosztowałyby leki o długim działaniu. – Z ogromną stratą dla pacjentów, dla których częstość wkłuć jest podstawowym wskaźnikiem ich jakości życia z chorobą. Mowa o pacjentach, u których dostęp do żył jest dobry, a przecież są tacy, dla których czynnik długo działający jest warunkiem stosowania profilaktyki, bo nie są w stanie, ze względu na stan żył, wkłuwać się trzy razy w tygodniu bądź więcej.

Jednocześnie ekspertka zdecydowanie poparła zachowanie NPLH wraz z propozycją centralnych zakupów. - Wiemy, z czym wiążą się programy lekowe, po doświadczeniach innych obszarów hematologii, innych dziedzin medycyny. One nie są kompatybilne z charakterem tej choroby, w której nie można precyzyjnie wyliczyć ile czynnika pacjent będzie potrzebować, bo może mieć operację, bo może przestać dobrze reagować na lek i wymagać jego zmiany. Programy lekowe nie nadążają niestety wystarczająco za takimi sytuacjami.

Dlatego, jak mówiła, NPLH jest potrzebny, zarówno pacjentom z innymi skazami krwotocznymi, dorosłym z hemofilią, ale także dzieciom, które również zabezpiecza w dostęp do czynników krzepnięcia w nagłych sytuacjach. Zawiadywanie wspólną pulą tych czynników, możliwe w programie polityki zdrowotnej, umożliwia ich racjonalne wykorzystanie, bo ośrodki mogą ściągać je tam, gdzie aktualnie występują niedobory, dzięki pośrednictwu Regionalnych Centrów Krwiodawstwa. – Chcielibyśmy, żeby w momencie pojawienia się operatorów odpowiedzialnych za dostawy to zostało utrzymane, żeby centralizacja nie zanikła, żebyśmy nadal mogli optymalizować dostęp pomiędzy ośrodkami – wskazywała.

Dr Zdziarska podkreślała również, że sieć ośrodków leczenia hemofilii, zarówno dla dzieci jak i dorosłych, działa coraz lepiej. – Dobra współpraca to baza, by sensownie wprowadzać nowe terapie – zapewniała, tłumacząc, że obawy dotyczące „marnowania terapii” czy bezrefleksyjnego kwalifikowania do nich pacjentów, przez to marnotrawienia publicznych środków, jakie niekiedy się pojawiają czy mogą pojawić, są bezzasadne. – Naszym problemem jest raczej to, że ciągle w Polsce są pacjenci niedostatecznie zaopiekowani, niemający zapewnionego dostępu do profilaktyki, ciągle jest pole do poprawy i działania, by osiągnąć podstawowy standard opieki – dodała.

Jednak możliwości, jakie daje medycyna, daleko wykraczają poza ten podstawowy standard. – Nowe terapie są naprawdę fenomenalne, jeśli chodzi o skuteczność. Nie wierzyliśmy, musieliśmy to zobaczyć na własne oczy, choćby przez współpracę w badaniach klinicznych czy na przykładzie pacjentów z hemofilią powikłaną inhibitorem, dramatycznie poszkodowanych przez chorobę. Leczenie krwawień i profilaktyka były mało skuteczne a dzięki stosowaniu emicizumabu praktycznie nie krwawią albo mają jedynie pojedyncze epizody – mówiła, dodając, że w kolejce są następne terapie, prawdopodobnie jeszcze bardziej skuteczne.

To są kluczowe informacje, na które czekają ośrodki, dysponujące pełną wiedzą, którzy pacjenci powinni mieć dostęp do takich terapii. – Jesteśmy w stanie wskazać ich z imienia i nazwiska, jesteśmy w stanie uszeregować ich i kwalifikować – zapewniała.

Prof. Jerzy Windyga zwrócił przy tym uwagę, że nowoczesne terapie nie są rejestrowane z myślą o stosowaniu przez pacjentów, dla których starsze opcje okazują się nieskuteczne czy mało skuteczne. – Nie ma liczby krwawień, od której uznajemy, że terapia jest nieskuteczna. To bardzo indywidualna kwestia. Leki są rejestrowane we wskazaniach do stosowania w hemofilii A, hemofilii B, powikłanych inhibitorem lub nie. Kluczowa jest rozmowa z pacjentem, po której wskazujemy najlepszy lek – tłumaczył, przyznając, że nie ma narzędzi laboratoryjnych ani klinicznych, umożliwiających wskazanie najlepszej terapii dla konkretnego pacjenta. Można to ocenić obserwując przebieg choroby, natomiast na pewno nie można orzec, że kolejny nowy lek będzie (lub nie) lepszy. – Tego nie wiemy. Wiemy natomiast, że jeżeli pacjent jest zadowolony z dotychczasowego leczenia, raczej nie będzie chciał go zmienić. Pacjenci nie są zwolennikami eksperymentów – zapewniał ekspert. W jego ocenie obawy płatnika, że pojawią się bardzo duże populacje pacjentów w nowych terapiach nie są uzasadnione. - Są pacjenci, którzy pozostaną przy dotychczasowej terapii dożylnej koncentratami o standardowym czasie półtrwania, bo uważają, że to jest świetne leczenie i nie ma sensu szukać czegoś innego – zapewnił. Z kolei dr Zdziarska podkreśliła, że jeśli pojawią się nowe opcje terapeutyczne, pacjenci na pewno nie będą do nich kwalifikowani zgodnie z rejestracją, tylko zgodnie z potrzebami – i możliwościami. - Jeżeli będziemy wiedzieli, że w skali kraju możemy do terapii włączyć pięćdziesięciu pacjentów, my wiemy, którzy to powinni być. Ci, w sprawie których dziś piszemy wnioski do NCK, którzy mają najwięcej problemów, najbardziej cierpią stosując dostępne terapie – tłumaczyła.

Prof. Łętowska podkreślała, że marzeniem klinicystów jest, by młodzi pacjenci, którzy przechodzą z programu lekowego do NPLH dzisiaj mieli do dyspozycji leki, którymi byli leczeni do 18. roku życia. W jej ocenie implementacja rozwiązań, zawartych w omawianym raporcie ułatwi dostęp do nowoczesnych terapii, unowocześni też system dystrybucji a system zakupowy i mechanizmy pozwalające trzymać w ryzach wzrost kosztów spowodują, że zapewnienie opcji terapeutycznych będzie bezpieczne i przewidywalne, zaś wszystkie elementy systemu zostaną połączone w jedną całość.

- Celem raportu jest przedstawienie możliwych do wprowadzenia zmian, które zapewnią transparentny i przewidywalny dostęp do innowacyjnych terapii, takich które można implementować do NPLH tu i teraz. Jeśli MZ sprawnie zaplanowałoby ten proces, kwestia choćby negocjacji cenowych byłaby możliwa do zrealizowania z początkiem przyszłego roku – podsumowała dyskusję Izabela Obarska. W grze w najbliższych dwóch latach są scenariusze minimalny i pośredni. - Scenariusz maksymalny, jest jeszcze scenariuszem na tę chwilę tak naprawdę wątpliwym, chociaż temat cały czas żyje, była o nim mowa m.in. na Forum Ekonomicznym w Karpaczu, gdy MZ prezentowało założenia polityki lekowej. Mówiono wówczas o możliwości połączenia programów. Jednak dopóki są one tak różne, nie można pacjentom pediatrycznym proponować wejścia do programu, który nie gwarantuje takiej jakości opieki, jaką mają obecnie – oceniła autorka raportu.

Źródło: https://www.sluzbazdrowia.com.pl/relacja-z-debaty-przyszlosc-leczenia-hemofilii-9999-136.htm